Ο πρώτος ασθενής στις ΗΠΑ που θεραπεύθηκε από τη δρεπανοκυτταρική αναιμία

Ιατρική ιστορία γράφεται στη Νέα Υόρκη, όπου καταγράφηκε η πρώτη περίπτωση ασθενούς με δρεπανοκυτταρική αναιμία που θεραπεύτηκε πλήρως. Ειδικότερα, ο 21χρονος Sebastien Beauzile είναι ο πρώτος ασθενής στη Νέα Υόρκη που απαλλάχτηκε πλήρως από τη νόσο, χάρη σε μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία, σύμφωνα με τους γιατρούς του.

Πρόκειται για μια σοβαρή, κληρονομική διαταραχή των ερυθρών αιμοσφαιρίων, που προκαλεί μια σειρά από συμπτώματα, όπως θρόμβους στο αίμα, και σε σοβαρότερες περιπτώσεις μπορεί να οδηγήσει στην πρόκληση εγκεφαλικού επεισοδίου και σε μια επακόλουθη μείωση της διάρκειας ζωής κατά 20 χρόνια κατά μέσο όρο. Στις ΗΠΑ, οι ασθενείς υπολογίζονται σε περίπου στους 100.000 χιλιάδες, ενώ στη χώρα μας ζουν περίπου 1.000 ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο.

Advertisement

Η σωτήρια θεραπεία 

Ο νεαρός άνδρας υποβλήθηκε σε θεραπεία στις 17 Δεκεμβρίου του περασμένου έτους. Η νέα θεραπευτική προσέγγιση που δοκιμάστηκε ονομάζεται Lyfgenia και αναπτύχθηκε από την εταιρεία βιοτεχνολογίας Bluebird Bio. Στο συγκεκριμένο θεραπευτικό σχήμα, χρησιμοποιήθηκαν ο μυελός των οστών του 21χρονου σε ενδοφλέβιες μεταγγίσεις για τη δημιουργία φυσιολογικών ερυθρών αιμοσφαιρίων. Έκτοτε, δεν εμφάνισε κανένα σύμπτωμα, με τους γιατρούς να εκτιμούν ότι η θεραπεία πιθανώς θεράπευσε την ασθένεια.

«Ήμασταν ενθουσιασμένοι, όταν μπορέσαμε να χρησιμοποιήσουμε τα ίδια τα βλαστικά κύτταρα του Sebastien για να εφαρμόσουμε αυτή τη θεραπεία», δήλωσε η Δρ. Banu Aygun.

«Η δρεπανοκυτταρική αναιμία στεκόταν εμπόδιο καθημερινά, οπότε σήμερα νιώθω σαν να πέρασα πάνω από έναν τοίχο που με εμπόδιζε να προχωρήσω μπροστά» εξομολογείται ο Sebastien. Τώρα, ελπίζει ότι θα μπορεί να ταξιδέψει, να γυμναστεί και να επικεντρωθεί στην εκπαίδευσή του, αλλά και να εργαστεί στον ιατρικό τομέα.