Πολλαπλή Σκλήρυνση: Νέο φάρμακο αναγεννά τη μυελίνη και επανορθώνει τα νεύρα

Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια χρόνια νευρολογική ασθένεια που προκαλεί σοβαρές διαταραχές στο κεντρικό νευρικό σύστημα, με αποτέλεσμα την απώλεια κινητικότητας, ισορροπίας και όρασης. Τώρα, ένα νέο και πολλά υποσχόμενο φάρμακο, το PIPE-307, φαίνεται να προσφέρει ελπίδα για την αποκατάσταση της μυελίνης, της προστατευτικής, λιποειδούς επικάλυψης γύρω από τα νευρικά κύτταρα.

Η μυελίνη είναι μια ουσία που περιβάλλει τα νευρικά κύτταρα και είναι απαραίτητη για τη σωστή μεταφορά των ηλεκτρικών σημάτων στο νευρικό σύστημα. Στην πολλαπλή σκλήρυνση, το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται στη μυελίνη, προκαλώντας τη διάσπασή της και αφήνοντας τις νευρικές ίνες εκτεθειμένες και ανίκανες να μεταδώσουν σωστά τα σήματα. Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές συνέπειες για την κινητικότητα, την ισορροπία και την όραση των ατόμων που πάσχουν από το συγκεκριμένο αυτοάνοσο νόσημα.

Advertisement

Η εξελίξιμη ανακάλυψη του PIPE-307

Μετά από δέκα χρόνια ερευνών, μια ομάδα επιστημόνων από το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας, στο Σαν Φρανσίσκο (UCSF) και την Contineum Therapeutics ανέπτυξαν το PIPE-307, ένα νέο φάρμακο που μπορεί να αναστρέψει τη ζημιά από το νόσημα. Ο Δρ. Jonah Chan, καθηγητής Νευρολογίας στο UCSF και επικεφαλής της έρευνας, δήλωσε: «Μετά από δέκα χρόνια έρευνας, ανακαλύψαμε μια μέθοδο που επιτρέπει στο σώμα να αναγεννά τη μυελίνη. Το PIPE-307 είναι το πρώτο φάρμακο νέας γενιάς που έχει τη δυνατότητα να ενεργοποιήσει αυτή την αναγέννηση».

Το PIPE-307 λειτουργεί μπλοκάροντας έναν συγκεκριμένο υποδοχέα στον εγκέφαλο, τον M1R, ο οποίος είναι βασικός για την παραγωγή μυελίνης από τα προγονικά κύτταρα ολιγοδενδροκυττάρων (OPCs). Αυτά τα κύτταρα παραμένουν ανενεργά έως ότου ανιχνεύσουν ζημιά στους ιστούς, οπότε και μετατρέπονται σε ολιγοδενδροκύτταρα που παράγουν μυελίνη. Το PIPE-307 ενισχύει αυτή τη διαδικασία, επιτρέποντας τη δημιουργία νέας μυελίνης γύρω από τις νευρικές ίνες.

Ο ρόλος της τοξίνης δηλητηρίου φιδιού

Για να εντοπίσουν τον σωστό στόχο για το φάρμακο, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν μια τοξίνη από το δηλητήριο του φιδιού πράσινη mamba, γνωστή ως MT7. Ο Δρ. Michael Poon, βιολόγος της Contineum Therapeutics, εξήγησε: «Χρειάζονταν να αποδείξουμε πέρα από κάθε αμφιβολία ότι ο υποδοχέας M1R είναι παρών στα προγονικά κύτταρα κοντά στη ζημιά που προκαλεί η νόσος. Το MT7, που είναι εξαιρετικά επιλεκτικό για τον M1R (δεν επηρεάζει άλλους υποδοχείς ή στόχους στο σώμα), μας βοήθησε να το κάνουμε αυτό».

Κλινικές δοκιμές και μελλοντικοί στόχοι

Το PIPE-307 έχει ήδη περάσει τη φάση Ι των κλινικών δοκιμών, αποδεικνύοντας την ασφάλειά του, και τώρα δοκιμάζεται σε ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση στη φάση ΙΙ. Οι πρώτες ενδείξεις είναι ενθαρρυντικές, καθώς το φάρμακο έχει αποδείξει την ιδιότητά του να επαναφέρει τη μυελίνη και να βελτιώνει τη λειτουργία του νευρικού συστήματος. Ο Δρ. Ari Green, επικεφαλής του Τμήματος Νευροανοσολογίας και Γλοιακής Βιολογίας στο UCSF, τόνισε: «Αυτό το φάρμακο έχει τη δυνατότητα όχι μόνο να σταματήσει την πρόοδο της πολλαπλής σκλήρυνσης, αλλά και να επανορθώσει τη ζημιά που έχει ήδη γίνει». Αν οι κλινικές δοκιμές συνεχίσουν να είναι επιτυχείς, το PIPE-307 θα μπορούσε να σηματοδοτήσει μια νέα εποχή στη θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης, προσφέροντας στους ασθενείς την προοπτική ανακούφισης και αποκατάστασης των λειτουργιών τους.