Πως λειτουργεί το πρώτο φάρμακο που κατάφερε να καθυστερήσει την εξέλιξη του Alzheimer

Ελπίδα σε εκατομμύρια ασθενείς σε όλο τον κόσμο δίνει η έγκριση από τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) μιας νέας θεραπείας για το Alzheimer, που είναι η πρώτη που καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου στα πρώτα στάδια (ενώ μέχρι σήμερα τα φάρμακα για τη νόσο αντιμετωπίζουν τα συμπτώματα).

Πρόκειται για τη λεκανεμάμπη, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που, με απλά λόγια, απομακρύνει από τον εγκέφαλο το β- αμυλοειδές, που συσσωρεύεται στον εγκέφαλο ασθενών με Alzheimer. Το νέο φάρμακο (Leqembi) των φαρμακευτικών εταιριών Eisai και Biogen δεν θεραπεύει τη νόσο, αλλά καθυστερεί την εξέλιξή της, και προορίζεται για άτομα με ήπια νοητική διαταραχή και ήπια άνοια.

Τι έδειξαν οι μελέτες

Στην κλινική δοκιμή φάσης 3, οι ερευνητές μέτρησαν τη γνωστική εξασθένηση των ασθενών χρησιμοποιώντας μια κλίμακα που εστίαζε στο πόσο καλά τα πήγαν σε έξι κατηγορίες: μνήμη, προσανατολισμό, κρίση και επίλυση προβλημάτων, κοινοτικές υποθέσεις, σπίτι-χόμπι και προσωπική φροντίδα.

Για κάθε κατηγορία, οι ασθενείς βαθμολογήθηκαν σε μια κλίμακα 5 βαθμών: Το 0 ήταν το φυσιολογικό, το 0,5 έδειχνε αμφίβολη άνοια και οι βαθμοί 1, 2 και 3 αντιστοιχούσαν σε  ήπια, μέτρια και σοβαρά στάδια άνοιας.

Οι ασθενείς στους οποίους χορηγήθηκε το εικονικό φάρμακο βαθμολογήθηκαν, κατά μέσο όρο με 1,66 στην κλίμακα μετά από μια περίοδο δεκαοκτώ μηνών. Εκείνοι που έλαβαν το Leqembi βαθμολογήθηκαν κατά μέσο όρο με 1,21, με μια διαφορά 0,45 μονάδων ή 27% βραδύτερο ρυθμό εμφάνισης σοβαρότερης μορφής άνοιας.

Η θεραπεία θα μπορούσε “να δώσει στους ανθρώπους στα αρχικά στάδια της νόσου Alzheimer περισσότερο χρόνο για να διατηρήσουν την ανεξαρτησία τους και να κάνουν τα πράγματα που αγαπούν”, δήλωσε η Dr. Joanne Pike, πρόεδρος της Αμερικανικής Ένωσης Alzheimer.

Μετά την οριστική έγκριση από τον FDA, αναμένεται να κατατεθεί σχετικό αίτημα στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Παρά τα θετικά αποτελέσματα και την απόφαση του FDA που θεωρείται πως αλλάζει τα δεδομένα για την αντιμετώπιση της νόσου, δεν λείπουν οι ενστάσεις. Το ετήσιο κόστος της θεραπείας υπολογίζεται στα 26,500 δολάρια. Το φάρμακο χορηγείται ενδοφλεβίως κάθε δύο εβδομάδες. Σημειώνεται επίσης πως ο FDA έβαλε ισχυρό προειδοποιητικό πλαίσιο στο φάρμακο για παρενέργειες, όπως επιληπτικές κρίσεις ή κίνδυνος για πιθανά οιδήματα στον εγκέφαλο.

Τα συμπτώματα

Η νόσος Alzheimer είναι μια χρόνια νευροεκφυλιστική νόσος, η οποία αρχίζει με αργούς ρυθμούς και επιταχύνει με τα χρόνια, αποτελώντας την αιτία του  60% με 70%  των περιπτώσεων άνοιας. Μέχρι στιγμής δεν υπάρχει θεραπεία, για αυτό και το βάρος έχει δοθεί στην έγκαιρη διάγνωση, αφού όσο νωρίτερα γίνει η διάγνωση της νόσου, τόσο γρηγορότερα θα ξεκινήσει η φαρμακευτική αγωγή και τόσο καλύτερα είναι τα αποτελέσματα της θεραπείας της.

Είναι χαρακτηριστικό πως κάθε 3 δευτερόλεπτα, κάποιος στον κόσμο εμφανίζει άνοια. Με βάση στοιχεία του 2019, πάνω από διακόσιες χιλιάδες άτομα ζουν με άνοια στην Ελλάδα, αριθμός που αναμένεται να αυξηθεί μέχρι και πάνω από 40% έως το 2050.

Η έναρξη της νόσου είναι αργή και προοδευτική, με τα συμπτώματα να εκδηλώνονται με διαφορετικό τρόπο και να επιδεινώνονται με την πρόοδο της νόσου. Συνήθως, αλλά όχι απαραίτητα, οι διαταραχές της μνήμης είναι το αρχικό σύμπτωμα.

Το πιο κοινό πρόωρο σύμπτωμα της νόσου είναι η δυσκολία στην ανάκληση πρόσφατων συμβάντων (απώλεια βραχυπρόθεσμης μνήμης). Καθώς η ασθένεια προχωρά, τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν προβλήματα στη γλώσσα, στον προσανατολισμό (συμπεριλαμβανομένης της εύκολης απώλειας προσανατολισμού), στις διακυμάνσεις της διάθεσης, στην απώλεια κινήτρων, στη μη αυτοεξυπηρέτηση και σε θέματα συμπεριφοράς. Σταδιακά, χάνονται σωματικές λειτουργίες, τελικά οδηγούν σε θάνατο.

Γενικά η νόσος εντοπίζεται στους ανθρώπους πάνω από 65 ετών, αν και πρόωρο Alzheimer μπορεί να εμφανιστεί πολύ νωρίτερα, ίσως και πριν τα 50.